Направленная доставка модифицированных RNA в печень – альтернативная терапия гепатита С

Описание:

Сегодня большое количество людей инфицировано вирусами гепатита В и С, которые часто приводят к циррозу и раку печени. Так, в РФ не менее 3 млн человек являются носителями ВГС, а средняя стоимость пожизненного лечения составляет не менее 3 млн рублей. Недавно компания «Регулус» (США) представила результаты второй клинической стадии испытания ингибитора RG-101, который при однократном использовании в дозе 4 мг/кг приводил к уменьшению титра вируса на 4-5 порядков, что значительно превосходит эффект от всех известных низкомолекулярных соединений и производных интерферона на ВГС. Молекула RG-101 представляет собой конъюгат модифицированной РНК с N-ацетилгалактозамином.В рамках данной работы будет разработан метод синтеза альтернативных конъюгатов РНК и проверена эффективность полученных соединений на клеточных линиях и in vivo на мышах. Такие производные при сохранении эффективности таргетной доставки будут менее иммуногены, чем RG-101.

Стадия развития:

Направленная доставка модифицированных RNA в печень – альтернативная терапия гепатита С

Описание:

Сегодня большое количество людей инфицировано вирусами гепатита В и С, которые часто приводят к циррозу и раку печени. Так, в РФ не менее 3 млн человек являются носителями ВГС, а средняя стоимость пожизненного лечения составляет не менее 3 млн рублей. Недавно компания «Регулус» (США) представила результаты второй клинической стадии испытания ингибитора RG-101, который при однократном использовании в дозе 4 мг/кг приводил к уменьшению титра вируса на 4-5 порядков, что значительно превосходит эффект от всех известных низкомолекулярных соединений и производных интерферона на ВГС. Молекула RG-101 представляет собой конъюгат модифицированной РНК с N-ацетилгалактозамином.В рамках данной работы будет разработан метод синтеза альтернативных конъюгатов РНК и проверена эффективность полученных соединений на клеточных линиях и in vivo на мышах. Такие производные при сохранении эффективности таргетной доставки будут менее иммуногены, чем RG-101.

Стадия развития: